第五百一十六章 原研藥齊頭並進（1/2）

海市，華山醫院神經內科。遺

「篤篤篤！」鄭佳敏定了定神，帶著女兒敲門而入。

「是你啊，甜甜的藥吃完了？」裡面的醫生認識她，當即笑著打了個招呼。

「嗯，劉醫生您好，」鄭佳敏點點頭，將手上的病例遞過去，臉上露出笑容。

「今天是您值班啊，這是孩子的病例，麻煩您再開一個療程的藥。」

說話間，她坐在椅子上，將女兒抱在腿上。

這是一個6歲左右的女孩，扎著兩個小辮子，正好奇地東張西望。

劉醫生一邊看著檢查報告，一邊問道：「孩子最近病情有所緩解嗎？發作頻率怎麼樣？還發燒嗎？」遺

鄭佳敏回憶著孩子的情況，緩緩說道：「還可以，這幾年病情已經有所緩解了，除了發燒的時候要格外注意，其他時候都挺正常的。」

「目前大概是每個月會發作個一兩次，一般來說不是很嚴重，打一針安定就能緩過來。比起四年前剛發作那會，已經好太多了。」

劉醫生點點頭：「這個嬰兒難治性癲癇啊，確實很麻煩，平時千萬不能有絲毫鬆懈，萬一發作嚴重的話，要及時送ICU搶救。」

「嗯嗯，我知道的，平時我都注意著，不能給孩子吃撐，也不能讓她過於興奮，要好好睡覺，不能便秘。巧克力，咖啡，什麼的，都不能給她吃，否則就完蛋了。」

鄭佳敏認真地回答道：「除了這個，我平時有空就會在網上看看資料，這個什麼Dravet綜合症，我都記得呢，據說目前沒有特效藥，只能吃一些藥物緩解症狀，減緩發作頻率，治癒不了。」

「時間久了，這些藥還會出現耐藥性，所以我給她吃藥小心著呢，不求有功但求無過，不追求徹底不發作，一個月發作一兩次的頻率也能接受的。」

說到這裡，她突然想起來什麼似的，滿懷期待地問道：「上次我托您打聽的那個咪達唑侖鼻噴霧劑，現在引進國內了嗎？」遺

劉醫生扶了扶眼鏡，沉吟道：「咪達唑侖啊，我記得是7年前就在國外上市了，屬於市場上第一個能以鼻噴方式中止癲癇狀態的藥物，這兩年好像有消息說要進入國內，風聲一時搞得很大，但是最近據說已經放棄了。」

「啊？為什麼？」鄭佳敏一臉急切地問道。

劉醫生解釋道：「原因是這樣的，這個藥在國外獲批了孤兒藥資格，但是它的適應症為癲癇持續狀態或連續多次發作，而非Dravet綜合症，所以不符合國內的121種罕見病。」

「你也知道，癲癇是一種普遍的神經系統疾病，不屬於罕見病，所以這個藥就沒辦法按照罕見病治療藥物的標準引進國內，也無法享受國家的快速引進，免臨床上市等一系列優惠政策。」

「如果這個藥要按照癲癇用藥引進國內，就還需要再做臨床試驗，投入激增，企業沒辦法承擔，所以就放棄了。」

「怎麼會這樣？」鄭佳敏臉上又是傷心，又是失望。

她本來對這個藥物很期待，以為引進國內已經是板上釘釘的事情，想著上市以後起碼算一種對症藥物，能夠極大緩解女兒的病情。遺

萬萬沒想到，竟然會是這樣一種結果。

不過她對藥企也沒什麼埋怨，能夠理解人家想要賺錢的心思。

既然研發出一款新藥，肯定是要按照病人最多的病症註冊，這樣才能賣出更多的藥，不可能反而按照孤兒藥這種罕見病註冊。

可這樣一來，就沒辦法享受罕見病的各種便利政策，省去臨床試驗的成本了。

只能說有得必有失，各有各的難處。

「唉，要是國內也有能夠對症的藥物就好了，就不用苦苦尋覓進口藥而不得。」

這樣的想法在腦海中浮現，她不禁沮喪不已：「罕見病還是重視得不夠，國內只有三清在做這方面的仿製藥，可三清一家也做不過來。」遺

「我再給你開兩盒氯巴占吧。」劉醫生開口道。

鄭佳敏回過神來，點點頭。

劉醫生斟酌著問道：「還是三清的藥嗎？最近也有幾家國產廠家在做氯巴占仿製藥，藥效都不錯，價格更便宜，性價比很高……」

鄭佳敏打斷他，語氣堅定地說道：「沒事，就開三清的氯巴占吧，它家藥效果好，孩子吃慣了，別家的藥我不放心。」

劉醫生笑了笑，沒再說話，刷刷開好了藥。

鄭佳敏帶著女兒取了藥，打了個車回家。

坐在車上，看著窗外熟悉的街景，她忽然悲從中來，鼻頭一酸，兩行熱淚從眼角流了下來。遺

從女兒第一次癲癇發作到現在，已經五年了，她清楚地記得，那是一個周六的早晨，丈夫抱著孩子，陽光從窗外照進來，把房間烘得很暖和。

孩子可能是熱到了，雙手不受控制地舉了起來，眼神變得呆滯，眼睛也開始往一邊傾斜，大聲喊她也沒有反應。

這次癲癇持續了15分鐘，他們一開始還手足無措，不知道該怎麼辦。

眼見女兒粉紅色的嘴唇慢慢地開始變紫，又變得灰白，始終沒有緩解，才驚慌著打車去了醫院，住進了ICU。

出院一周後，女兒再次因為發熱抽搐被送進醫院，這次確診了Dravet綜合症，一種SCN1A基因突變導致的兒童罕見病。

他們夫妻倆能在海市這樣的一線城市定居，算是高知分子，但對於這樣的結果，也是一臉懵逼。

Dravet綜合症？從未聽說過。遺

但基因突變導致的兒童難治性癲癇，他們聽懂了。

鄭佳敏至今仍然印象深刻，那天，臨下班時，她接到基因公司的電話，正式確認女兒的病症，當時就覺得胸口一陣發悶，喘不上氣來，整個人都不行了。

因為怕老人擔心，她不敢告訴家裡人，跟丈夫兩人找了個下樓散步的藉口，在小區里繞著走了一圈又一圈，遲遲無法接受女兒得了絕症這一真相。

走了一晚上，回去的時候，經過一個小花園，看到一道從裡面鎖住的鐵門。

兩人站在鐵門前，覺得整個世界就像這個花園一樣，被鐵門徹底鎖住了，心情瞬間就崩潰了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。

後來，足足花了半年的時間，兩人才平靜地接受了現實，開始查看大量相關文獻，才發現其實沒有那麼恐怖。

患有Dravet綜合徵的孩子，嬰兒時期進出ICU的很多，還可能隨時面臨癱瘓和猝死。遺

2歲以後會緩解很多，危險性大大降低。

但癲癇的發作沒法控制，她和丈夫也不知道下一次發作會是什麼時候，會持續多長時間，可能是幾分鐘，也可能是三四十分鐘，甚至一個小時，每一次都讓他們膽戰心驚。

現在女兒雖然還是ICU的常客，但兩人已經能夠坦然面對，沒那麼焦慮了。

唯一讓他們擔憂的就是，沒有特效藥，只能服用常規抗癲癇藥物，不但無法治癒病情，就連癲癇發作也不能控制。

從某種程度上來說，也算是一種絕症。

本章未完，點選下一頁繼續閱讀。