第四千四百八十一章 最溫暖的回報（1/2）

第4479章 最溫暖的回報

周悅拿著信，眼眶有些發紅：「李念的病例資料顯示，她的病情進展比其他患者更快，可能是因為她的CENPJ基因突變位點存在純合突變。我們可以嘗試從患者的原代細胞入手，開展修復實驗。原代細胞更接近體內真實的細胞環境，或許能幫助我們找到提升修復效率的方法。」

吳浩得知情況後，立刻安排專人對接李念的父母，協調將李念的細胞樣本送到研發中心。同時，他還批准了團隊的申請，增派了研發人員和設備，全力支持實驗推進。

幾天後，李念的皮膚成纖維細胞樣本被送到了研發中心。周悅帶領團隊小心翼翼地處理樣本，進行原代培養。趙凱則帶領AI技術組，根據李念的基因序列特點，再次優化了嚮導RNA設計方案。

當修復實驗在李念的原代細胞上開展時，奇蹟發生了。優化後的基因編輯系統，在原代細胞中的修復效率竟然提升到了68%，脫靶率依舊穩定在0.1%以下。

「為什麼在原代細胞中的效率會提升這麼多？」團隊成員們既興奮又困惑。

趙凱通過AI系統對原代細胞和之前的細胞模型進行了深度對比分析：「原來，原代細胞中存在一種特殊的DNA修復相關蛋白，這種蛋白能與我們優化後的Cas9酶變體結合，顯著提升修復效率。而我們之前使用的細胞模型，由於長期體外培養，這種蛋白的表達量已經很低了。」

這個發現讓團隊豁然開朗。周悅立刻帶領團隊，開展了相關蛋白的功能驗證實驗。實驗證實，這種DNA修復相關蛋白確實能增強基因編輯的修復效率。基於這個發現，團隊進一步優化了基因編輯系統，通過共表達這種修復蛋白，將修復效率提升到了82%，完全滿足了臨床應用的要求。

「成功了！我們終於攻克了修復效率和脫靶風險的難題！」實驗成功的那一刻，周悅激動得淚流滿面。團隊成員們相互擁抱，歡呼雀躍，實驗室里的壓抑氣氛被徹底打破。

接下來，團隊需要在動物模型上驗證基因編輯治療的安全性和有效性。他們選取了之前構建的基因編輯小鼠，通過靜脈注射的方式，將優化後的基因編輯系統遞送到小鼠體內。

動物實驗的過程漫長而煎熬。團隊成員們每天都會觀察小鼠的狀態，記錄它們的體重、運動能力等指標，並定期採集小鼠的組織樣本，檢測基因編輯的效果。趙凱帶領AI技術組，開發了一套實時監測系統，能夠動態追蹤基因編輯在小鼠體內的進程。

一個月後，動物實驗的結果讓所有人都欣喜若狂。接受治療的小鼠，生長遲緩的症狀得到了明顯改善，體重逐漸接近正常小鼠；運動能力也顯著提升，能夠正常行走、攀爬；眼部發育異常的情況也得到了緩解。組織樣本檢測結果顯示，小鼠體內目標基因的修復效率達到了75%，且未檢測到任何脫靶現象。

「動物實驗的成功，意味著我們的基因編輯治療方案已經具備了進入臨床研究的條件。」楊芳拿著實驗報告，激動地說道。

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