第一百八十二章 個體化基因治療的曙光（1/2）

一個300多人的血友病病友群。

群主發了一個龍圖app上的投票連結。

「大家趕緊去投票啊，孩子們的病能不能治好，就看咱們努不努力了。」

「收到」

「收到+1」

「收到+2」

「收到+3」

曉梅媽媽也是一位血友病患兒家屬，她聽說過龍圖app，據說是最近很火的一款軟體，不過這個投票又是怎麼回事呢？咋還跟孩子的病扯上關係了呢。

她不由有些好奇：「群主大哥，請問一下這個投票怎麼回事？怎麼就關係孩子們的病了？」

群主：「……你新來的吧？」

「是啊, 我今天才進群。」

「難怪，是這樣的，你應該聽說過三清藥業的基因藥吧，龍圖app也是這家藥企開發的軟體。」

曉梅媽媽怯生生地回答：「聽說過的，據說這個公司可厲害了呢，研發了好多神藥, 我還特意註冊了這個軟體呢, 蠻好用的。」

「你知道就好，最近他們在上面搞了個投票活動，每位罕見病患者可以為自己的病投票，這樣選出來人數最多的病，他們會優先開發對症的基因藥物。這下你該知道這個投票有多重要了吧。」

曉梅媽媽頓時一驚：「啊，還有這回事，那我得趕緊去投票。」

她點進群主發的連結，果然是龍圖官方發布的投票活動，下面已經有幾十個罕見病選項了，什麼白化病，漸凍症，成骨不全症，肺動脈高壓症, 結節性硬化症，法布雷症等等。

找了好一會, 才找到血友病這一選項，趕緊選定，然後進行投票。

投完票後, 各個選項的投票數量也顯示出來了, 血友病的患者數量不算少, 全國也有數萬人，這個投票目前也有一萬多票，不說遙遙領先，也算前十之列。

曉梅媽媽舒了口氣，感覺到一絲慶幸，然後仔細看了看各個選項的票數。

票數最多的是i型糖尿病，然後是一些常見的罕見病，什麼漸凍症，地中海貧血症，這些病症的人數都比較多，選項後面的選票已經有好幾萬了。

越往後的選項人數越少，像法布雷病，這是一種罕見的x染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病，全國患者只有300名左右。雖然患者們都很團結，票數已經接近300了，但由於總數太少，排名還是非常靠後。

排名最後的幾個病症, 票數只有可憐的十幾個，這簡直就是罕見病中的罕見病。

選項最後一欄則是『其他』，患者選中後可以填寫上面沒有列出來的其他罕見病症。

曉梅媽媽把自己的投票截了個圖, 喜滋滋地發到群里。

「群主大哥，我投完票啦，咱們的選票還是挺靠前的。」

群主看了很是高興：「不錯不錯，已經到第六名了，繼續保持，你們有認識其他病友群嗎？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。爭取進入前五，這樣三清研發基因藥就能夠早點考慮我們了。」

「按照三清這三個月研發一款基因藥的速度，我們等個一年半載的，八成就有基因藥可用了。」

曉梅媽媽覺得群主說得很對，連忙答應下來：「大哥，我馬上發到朋友圈，讓認識的人都幫我去投票。」

群主沉默了一會，才緩緩說道：「曉梅媽媽，你沒注意看投票申明嗎？只有患者和家屬才能投票呢，別人就算打開這個頁面也投不了票。」

「啊，還有這種事？那它怎麼知道我是不是患者啊？」

「你註冊的時候不是要實名認證嗎？然後還要填寫電子病歷的，只有符合罕見病這個條件，才能夠投票呢。」

「這樣啊，那看來沒辦法在朋友圈拉票了。我還有幾個其他的病友群，我把連結發過去，讓他們都去投票好了。」

曉梅媽媽頓時一陣無語，只好乖乖分享連結，在其他病友群繼續拉票。

同樣的一幕也發生在其他罕見病的病友群，每個患者家屬都在賣力地拉票，都想要爭取最多的票數，提高三清研發基因藥時對自己病症的優先級。

不過他們並不知道，三清研發基因藥也不全是看人數的。

患者人數眾多只是三清選擇進行研發的三大因素之一。

其他兩項因素一個是贊助費，另一個決定性的因素則是絕症指數。

贊助費很好理解，某些富人或者其家屬也會得罕見病，他們往往會揮灑大把的金錢贊助藥企或生物技術公司進行新藥研發，竭盡全力以求自救。

而絕症指數則有兩點，一個是看這個病是否致命，二來看是否有藥可用。

目前大約不到5%的罕見病能有效進行干預或治療，121個罕見病適應症的國內獲批上市藥品有68個，其中48個已經被納入醫保，那麼這些已經有藥可用的病症，研發基因藥的優先級顯然就沒有那麼高。

就像menkes綜合徵，雖然人數只有61名，但是患兒通常只能活上三四年，即便是服用組氨酸銅之類的緩解藥劑，也無法多活幾年。

這樣的病症，絕症指數極高，無疑具有高優先級。

總之，三清的罕見病攻克清單上，這三個因素都是要需要考慮進去，才能在有限的研發資源上做出分配，力爭挽救更多的病人。

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現年42歲的張磊，是一位網際網路大廠的高管，企鵝的副總裁，由於是創業元老，他早已實現了財富自由。

然而，在他剛過不惑之年不久，他發現自己成了一名漸凍症（als）患者。

患上這個病後，他的人生走上了不同的道路。

在職場上是叱吒風雲的商務精英，而患上漸凍症後，他卻成為一名孤獨失望的絕症病人。

在漸凍症面前，他的防線已經全部崩塌。

漸凍症又名肌萎縮側索硬化症，是一種罕見的運動神經元疾病，人們熟悉的霍金教授，就曾在漫長歲月中與als勇敢鬥爭。

從發現第一例漸凍症患者起已經有100多的歷史，但目前臨床上仍沒有找到發病病因和治療辦法，這是一種比癌症還可怕的疾病，一旦被確診，就相當於被判了死刑。

我國有近20萬漸凍症患者，遍地尋醫的患者有成千上萬，一旦患上漸凍症，患者的肌肉會逐漸萎縮，最終導致不能走路，呼吸困難和吞咽困難，而大約有8成的患者在確診後的5年內就會死亡。

如果花錢就能治療的話，張磊就完全不用為自己的生命擔心了。

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