第一百八十二章 個體化基因治療的曙光（2/2）

如果花錢就能治療的話，張磊就完全不用為自己的生命擔心了。

可惜的是，漸凍症不論多麼有錢都沒用，根本無藥可醫。

目前國際上只有一種叫「力如太」的藥物，可延緩患者三個月的生命周期，但無法治癒漸凍症。

而醫生往往也會直白地告訴患者，確診之後，一般5年內就會死亡。

張磊瞬間絕望了。

他才結婚生子不到兩年，怎麼想都不甘心就這樣放棄。

難道有錢也不能換來身體健康嗎？

哪怕散盡家財，他也要為自己爭取一條活路。

於是，他思前想後，做了一個瘋狂的決定：建立一家公司，攻克漸凍症這一絕症。

不僅如此，他還成立『漸愈互助之家』，給漸凍症患者交流和治療的平台。

短短三年內，張磊在這個平台上投入幾千萬資金，建立起全球最大的單體資料庫。

一直到三清公布基因藥之前，這個平台已有6條藥物線正在開發，雖然不一定能夠及時研發成功，但起碼多給了患有漸凍症的人一絲希望，在很大程度上鼓勵著他們，能讓他們更堅強地面對病情。

張磊第一時間關注到了三清的罕見病基因藥研發，出於慎重起見，他等了一段時間，直到第二款menkes基因藥也問世之後，他才終於確定下來。

三清確實有實力，也一直在不斷研發罕見病基因藥物。

他頓時激動萬分，很快聯繫了三清，願意出千萬巨資贊助漸凍症的基因藥物研發。

經過一番商談，龍圖app上正式開展了漸凍症的眾籌活動。

張磊二話不說，當即捐出第一筆資金，數額為一千萬。

他還發動人脈進行廣泛宣傳，並聯合漸凍症慈善基金一起進行募捐。

漸凍症的眾籌資金以肉眼可見的數字每天飛速增長。

短短一周時間，數額就達到了數千萬，這其中，數萬漸凍症患者無疑出力巨大，他們有力出力，有錢出錢，幾乎每個人都捐了數百元，才湊出了一個極為可觀的數目。

這筆錢，對三清來說，已經可以覆蓋一部分研發成本了。

於是，沒過多久，眾籌活動圓滿結束，總共募集到近六千萬的資金，而三清也宣布，將成立專門的漸凍症研發小組，爭取早日研發出基因藥物。

這不是科研項目的第一次眾籌，但卻是基因藥物的第一次眾籌。

眾籌的成功無疑刺激到了其他罕見病患者，他們也開始有樣學樣，紛紛在龍圖上面發起了眾籌。

眾籌成功的話，這筆資金會成為三清的研發贊助費，如果失敗的話，資金會原路退回用戶帳號。

所以患者們也非常放心，他們只想早點促成三清對自身疾病的基因藥研發。

畢竟，誰不想像sma和menkes患者一樣，幾針下去，徹底解除痛苦呢。

只不過，並不是所有的眾籌都能立即成功的，三清選擇下一個研發目標，無疑有自己的標準，暫時不符合的，只能是先慢慢等待著。

隨著眾籌和投票等活動的推進，罕見病患者的甄別和尋找這一問題，正在逐步得到解決。

相比常見病和慢病的疾病管理，罕見病患者對服務具有更大的黏性，有的患者也會自發搭建平台，互幫互助，互通信息，科普藥品，並分享好的醫生給病友認識。

龍圖做為國內首家完全服務於患者的平台，不但提高了病人對疾病的認知，讓病人能夠早作診斷，早日治療，還讓病人們團結起來，發出自己的聲音，對藥企的藥物研發有了一定的影響。

從沒有這麼一刻，病人們發現，自己團結起來所展現出來的力量，竟然這麼強大。

而傳說中的個體化基因治療，竟然離自己如此之近。

就在三清闖入罕見病領域，開疆闢土，斬獲頗豐的時候。

全球藥企也在盯著這一片未開墾的處女地，提前布局，加速跑馬圈地。

要知道，罕見病的用藥越是艱難，對醫藥企業而言，這個賽道上蘊藏著的機會也就越多。

從市場規模的角度看，與已經廝殺成一片紅海的腫瘤領域相比，罕見病是個巨大的藍海，市場潛力驚人。

各大跨國藥企都在前赴後繼研發孤兒藥，比如諾華，羅氏，拜耳，輝瑞，武田等。

與其他疾病相比，孤兒藥研發相對高投入，低風險，產出也較高，這一點在海外市場已經被反覆驗證過。

不少罕見病的患病人數，比一些關注度很高的腫瘤瘤種，如白血病，黑色素瘤之類的更高。而且罕見病大多為慢性病，患者多數需要終身服藥，平均用藥周期遠超腫瘤藥品。

行業報告顯示，國內罕見病賽道正在騰飛前夜，預估市場規模5-10年內會突破100億美元，而這也僅僅占全球罕見病市場的3%-5%，或者僅相當於鷹國孤兒藥市場2020年規模的10%。

上個月，輝瑞公布了全新的華夏區組織架構調整，罕見病被納入為六大獨立事業部之一。

據悉，輝瑞在罕見病業務方面，已在國內上市多款罕見病藥物，主要涵蓋血友病，多發性神經疾病，轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病三個領域。

近段時間以來，阿斯利康也頻繁在罕見病業務領域出手，不僅去年9月對外宣布正式成立華夏罕見病業務部，而且在7月完成了一筆高達390億美元的對罕見病巨頭alexion的併購案件。

而羅氏製藥，在去年8月花費30億美元與shape therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議，共同開發針對帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

其實早在2年前，羅氏製藥就以43億美元收購了基因治療先驅spark therapeutics，這家公司管線非常豐富，涵蓋了遺傳性眼病，血友病，溶酶體貯積症，以及神經退行性疾病。

3年前，武田製藥更是花費巨資650億美元收購了罕見病巨頭夏爾製藥。

據不完全統計，近5年來，罕見病領域的收購，併購案金額累計超過千億美金。

各大醫藥巨頭，正在對罕見病領域摩拳擦掌，準備大展拳腳，殺個你死我活。

而如今，這個生機勃勃，潛力無限的領域裡又衝進了一頭巨獸。

一出場，就以無可匹敵之勢殺出了一條血路，站在巔峰之上睥睨天下。