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第727章 希望(2/2)

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「她爸爸去買東西了,應該很快就能回來。」唐敏媽媽的表情忽然變得有些緊張,「是……是住院費的事情?」

孫立恩趕緊搖起了頭。用屁股想也知道,唐敏的病就像是饕餮一樣不斷吞噬著這個家庭的財政健康狀況。連續輾轉全國多家醫院,常年在外看病的費用絕對不是一般家庭能夠負擔的起的。

看著現在唐敏媽媽身上略顯寬鬆且款式比較舊的衣服,這大概是好幾年前的冬裝了。

「目前,你們的住院費和檢查費用都是全免的。」孫立恩首先把已經確定好的事情拿出來,讓唐敏媽媽不要那麼緊張。「張教授應該跟您說過,我們這個診斷中心有自己的一套……收費流程。」孫立恩解釋道,「如果您和孩子父親願意授權我們使用並且研究孩子的所有診斷情況,那麼住院費用和檢查費就是全免的。」

「對對對……張醫生是這麼說的。」唐敏的媽媽點了點頭,看上去她似乎輕鬆了不少的樣子。

「費用這個部分您不用擔心。我現在來找您,主要是想跟您商量一下,給孩子做檢查的事情。」孫立恩這才繼續說起了正事,「情況是這樣的,我打算給孩子取樣做一次基因的全序列檢查,從取樣到結果出來大概得接近兩周時間。我覺得……能早一點做,那就儘量往前面趕著做出來。這樣萬一真查出來了是什麼問題,我們也能在比較短的時間內開始干預——她已經病了挺長時間的了,要是能早點干預,可能還有恢復一定視力的機會。」

孫立恩把話說的比較……保守。但他也給面前這個可憐的母親以及她的孩子留下了一絲機會。

基因導致的疾病絕大部分都無法治癒。目前有且僅有四種基於腺病毒載體的基因治療藥物問世,分別用於治療脊髓性肌萎縮症和Leber先天性黑蒙2型以及早發性視網膜色素變性。

這兩種基於腺病毒載體的藥物的治療原理是利用含有編輯過基因片段的腺病毒,為人體細胞內加入正確的基因序列,從而治療先天因素造成的疾病。

但由於這三種疾病的發病率實在是太低,而基因編輯製造腺病毒的成本又太高,醫藥公司為這兩種藥物定出了一個令人瞠目結舌的高價。治療脊髓性肌萎縮症的SPINRAZA治療價格第一年為75萬美元,第二年以後則每年都需要37.5萬美元,治療期最少五年。而同樣是治療脊髓型肌萎縮的Zolgensma報價高達212萬美元,不過有望一針注射後終身不用再進行其他治療。而口服的Evrysdi則每年需要34萬美元。治療leber2型和早發性視網膜色素變性的Luxturna報價高達85萬美元,但目前來看,效果會在四年中逐漸下降,患者很可能在第一次接受治療的十年後需要再次進行治療以維持效果。

總而言之,基因治療極其困難,而且療效也很難做到「一次治療,終身治癒」的地步。它們大多價格昂貴到了匪夷所思的地步,同時療效也不穩定。

而唐敏的症狀和leber2型完全不符,這也就意味著哪怕她被確定患有某種遺傳疾病,也沒有任何一種藥物可以直接用在她身上——哪怕這種藥物昂貴到了嚇人的地步。

但是,這並不意味著唐敏就完全沒有了希望。

基因編輯技術正在快速成熟,而基於腺病毒的各種基因編輯治療方案理論上並不會比其他的編輯方案更加困難。如果能夠確定唐敏所罹患的是某一種新型遺傳病,那麼在比較短的時間內,可能就會有更多醫生注意到自己接診的病人症狀和唐敏一致或者類似。

被發現的患者數量越多,醫藥公司開發針對這種疾病的藥物意願也就更強烈。而隨著他們推動研究進展,可能就會出現治癒或者至少減緩惡化的治療方案。

這就是希望。

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